40多种罕见病药物列入国家医保药品目录

为了解决罕见病患者的用药问题，相关部门正在采取行动。记者从18日在北京召开的2021中国罕见病大会上了解到，截至目前，我国已有60余种罕见病药物获批上市，其中40余种已纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

国家医保局自2018年成立以来，每年动态调整一次医保药品目录，罕见病药品也纳入其中。与此同时，通过谈判获得罕见病药物，罕见病药物的价格大幅降低。国家医保局副局长李涛在会上介绍，2021年有7种罕见病谈判成功，平均降价65%。

据相关机构测算，我国各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者20多万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障的步伐必须不断加快。

近年来，我国优先开展罕见病治疗药物的审评审批工作。国家医药产品管理局将对罕见病防治具有明显临床价值的创新药和改良新药纳入优先审评审批程序。

国家医药产品管理局副局长陈介绍，国家和国家卫生健康委联合发布临床急需境外新药审评审批公告，遴选发布三批临床急需境外新药名单，鼓励企业申报。在三批遴选发布的81种药品中，半数以上是罕见病治疗药。目前已有26种罕见病药物通过临床急需境外新药专用渠道获批上市。

“在所有药品上市申请中，罕见病药品的审评审批时限最短。”陈表示，2020年，新修订的药品注册管理办法明确将具有明显临床价值的用于罕见病防治的创新药和改良新药纳入优先审评审批程序，并在70日内对境外临床急需、国内未上市的罕见病药品进行了总结。

据介绍，2021年，国家美国食品药品监督管理局新批准利索普拉姆口服液粉等10种罕见病药物用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。陈表示，这些药物填补了我国罕见病治疗的空白，为更多罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。