新技术为核糖核酸治疗创造了新的靶点

根据最近发表在《自然生物技术》杂志上的一篇论文，美国研究人员设计的一种新方法可以选择性地开启对靶细胞(包括人类细胞)的基因治疗。他们的技术可以检测细胞中特定的信使核糖核酸序列，并触发转基因或人工基因产生特定的蛋白质。

因为转基因在错误的细胞中表达是危险的，科学家们一直希望找到一种方法来减少基因治疗的非目标效应。区分不同类型细胞的一种方法是读取它们的内部核糖核酸序列。

麻省理工学院和哈佛大学的研究人员开发的新技术被称为eToeholds，这是一种内置于RNA中的小型多功能设备。只有当存在细胞特异性或病毒RNA时，才能表达连接的蛋白质编码序列。EToeholds设备为更有针对性的RNA治疗、体外细胞和组织工程方法以及感知来自人类和其他高等生物的各种生物威胁提供了许多机会。

利用这项技术，研究人员找到了一个立足点来检测人类和酵母细胞中的各种触发因素。研究表明，他们可以检测来自寨卡病毒和新冠肺炎病毒的编码病毒基因的mRNA。研究人员表示，一个可能的应用是设计在感染过程中检测和响应病毒基因的T细胞。

他们还设计了一个立足点分子，可以检测人类细胞中自然产生的蛋白质的mRNA，这有助于揭示细胞状态。例如，研究表明，它们可以检测热休克蛋白的表达，热休克蛋白是细胞暴露在高温下时产生的。

这项研究还表明，研究人员可以通过eToeholds检测酪氨酸酶mRNA的立足点来识别癌细胞，eToeholds是一种在黑色素瘤细胞中产生过量黑色素的酶。这一目标使研究人员能够设计一个系统来识别癌细胞，并在这些细胞中产生有毒蛋白质，在这个过程中杀死它们，从而创造出摧毁肿瘤的新疗法。

MRNA，也称为信使RNA，在细胞中起着至关重要的作用：蛋白质合成的直接模板。近年来，mRNA相关技术发展迅速，成为生物医学领域的前沿热点。目前，世界各地的许多科研团队和制药公司都在竞相开发针对各种流行病和癌症的mRNA药物或疫苗。在新冠肺炎疫情期间，mRNA技术也出乎意料地出现了。与传统疫苗研发过程相比，mRNA新冠肺炎疫苗作为新的疫苗研发路径之一备受关注。可以说，新冠肺炎疫情不仅是检测mRNA技术的训练场，也是其应用迭代进步的重要契机。