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天价“药”改变百姓“药神”并非遥不可及

2021-09-22 15:08:00 来源:新华每日电讯

“120万元一次注射让癌细胞消失”——近日,中国首个获批CAR-T药物的筛查网络。这样一个专业的医学名词登上热搜,不仅仅是因为人们对健康的高度重视,更是因为它反映出“神奇药”的天价与人们的“药神”还有很长的路要走。

所谓CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)药物,通俗的解释就是将患者自身的T细胞收集起来,通过基因工程在体外进行改造,使其成为配备GPS的“超级战士”。在重新注入患者体内后,它们可以有效地识别和杀死肿瘤细胞。与传统的手术、化疗和放疗相比,CAR-T疗法通过调动患者自身的免疫系统攻击肿瘤细胞,给癌症患者带来了新的选择和新的希望。

今年6月,复星凯特研发的安捷伦注射液成为中国首个获批的CAR-T药物。今年8月,国内首例接受CAR-T治疗的淋巴瘤患者从上海交通大学医学院附属瑞金医院出院。据媒体报道,上海的陈女士已经一个多月没有发现体内有癌细胞,目前症状已经完全缓解,但后期还需要随访。根据网上销售订单,阿基伦赛注射液零售价为120万元/袋。

CAR-T的功效令人鼓舞,但120万元的天价也令人拍案叫绝。疗效好、价格高的选择题,因为承载着人们对生命健康的期待而异常沉重。

如何看待天价“神药”?从治疗原理来看,CAR-T是一种个体化、定制化的药物,每一种产品都来自患者自身的T细胞。从采血到输血有数百个步骤。每一个环节都需要投入大量的资源,每一批都需要严格的质检。不考虑R&D费用的庞大,初期生产成本高是不可避免的。

事实上,药品定价是一门“民生经济学”,需要在药品功效、企业利润和人民负担能力之间找到平衡。单纯向哪边倾斜,会大大降低药物本身的“生命力”。

对于CAR-T来说,成本降低的潜力还是很大的。包括加快药品生产所需进口辅料和耗材的国产替代,通过持续的技术研发推动自体CAR-T向通用CAR-T转化,引入商业保险减轻支付压力等。通过降低成本和销售价格,更多的患者将受益,从而进一步稀释制造成本,CAR-T产品的生产和使用将进入“正反馈”。

最后,监管还应为创新药物的上市和应用创造良好的环境。近年来,我国药品监管部门在药品审评审批改革方面下了很大功夫,首款CAR-T的获批上市也得益于此。但审批只是第一步,从创新药上市到进入医院、接触患者,仍有一系列环节需要打开,路障需要清除。

继复星凯特之后,姚明巨野研发的第二款国产CAR-T也已获批。更多“玩家”的进入,有利于营造良性竞争环境。同时,CAR-T市场的扩大和成熟也为未来国家医保谈判创造了条件。

创新医学不仅是一个大产业,也是一个大民生。只要企业、社会、政府共同努力,从天价“神奇药”到百姓的“药神”并非遥不可及。我们期望每一个生命都被温柔对待。

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